國家醫(yī)保藥品目錄更新 67個新增藥降價超六成

患有罕見病SMA的沐沐，每天需要爸爸媽媽的守護(hù)。而特效藥諾西那生鈉注射液進(jìn)入國家醫(yī)保，將為他帶來更好的治療機(jī)會。受訪者 供圖

“盼了兩年，兒子用的‘天價藥’終于納入了醫(yī)保。今天是孩子確診患病以來，我最開心的一天。”鄧望（化名）難掩激動。兒子沐沐（化名）患有脊髓性肌萎縮癥（SMA），特效藥諾西那生鈉注射液要69.97萬元一針，夫婦倆一直盼著這種藥納入醫(yī)保。

12月3日，國家醫(yī)療保障局聯(lián)合人社部公布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》(簡稱《目錄》)，諾西那生鈉注射液被列入其中。同時納入醫(yī)保的，還有血友病等另外六種罕見病的特效藥。

【案例】 從69.97萬元一針到只需3.3萬元一針

鄧望一家居住在長沙市。2017年6月，沐沐出生了，各項體檢指標(biāo)正常。但在3個月大的時候，沐沐身體變得松軟，四肢無力，發(fā)育也比同齡孩子更為遲緩。四處求醫(yī)，孩子5個月大的時候，被確診為脊髓性肌萎縮癥。

這是一種罕見的隱性遺傳神經(jīng)肌肉疾病，也是導(dǎo)致嬰幼兒死亡的頭號遺傳性疾病。當(dāng)人體脊髓內(nèi)的運(yùn)動神經(jīng)細(xì)胞受到侵害后，就會逐漸喪失各種運(yùn)動功能，導(dǎo)致肌無力、肌萎縮，甚至呼吸衰竭，危及生命。

面對突如其來的噩耗，鄧望和妻子沒有放棄，但與罕見病斗爭的日子很難。2017年，SMA沒有特效藥和治療方式。2019年的2月，沐沐的病情迎來了轉(zhuǎn)機(jī)。脊髓性肌萎縮癥的針對性特效藥——諾西那生鈉注射液，在我國批準(zhǔn)上市了，并于當(dāng)年10月份投入使用。

“近70萬一針，要終身用藥，想都不敢想?！编囃麅?nèi)心苦澀，在家人、社會力量的幫助下，2020年8月24日，沐沐一家籌齊了69.97萬元醫(yī)藥費(fèi)，他注射了第一針SMA特效藥。

“到現(xiàn)在為止，孩子共注射了7針，因為藥企有一些扶助的活動，我們自己總共支付了兩針的費(fèi)用?！编囃嘎叮⒆雍粑δ芎途駹顟B(tài)明顯比以前改善了很多。

“特效藥出來后，我們一直盼著納入醫(yī)保。今天新規(guī)一出臺，病友們都知道了，特別高興！”

記者了解到，雖然目前《目錄》只公布了細(xì)則，藥品具體的價格還未公布，但從11月11日舉行的2021國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場來看，最終藥企確認(rèn)的價格為3.3萬元。

鄧望給記者算了筆賬，SMA患兒第一年注射6針諾西那生鈉，納入醫(yī)保報銷后，一年自付部分約20萬元。此后每四個月注射1針，一年3針，每針3.3萬元還能用醫(yī)保報銷，自付費(fèi)用能控制在10萬元以下。

【解讀】 7種罕見病入醫(yī)保，患者更早更好被救治

根據(jù)《目錄》顯示，罕見病藥品中，諾西那生鈉注射液之外，還有血友病用藥人凝血因子IX、遺傳性血管性水腫用藥醋酸艾替班特注射液、多發(fā)性硬化癥用藥胺吡啶緩釋片、法布雷病用藥阿加糖酶α注射用濃溶液、用于降血脂的依洛尤單抗注射液、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病用藥氯苯唑酸軟膠囊均列入其中。

“以SMA為例，遭遇罕見病的家庭，面對近70萬元一針的費(fèi)用，確實無力可及。”湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師吳麗文表示，罕見病本來就難以醫(yī)治，有藥可及已經(jīng)是難得，SMA高額的醫(yī)療費(fèi)用，抬高了不少患者就醫(yī)的門檻。在吳麗文臨床接診的過程中，就有不少患兒家庭選擇保守治療。

“這次諾西那生鈉等罕見病用藥進(jìn)入國家醫(yī)保，是天大的好事?！眳躯愇姆治?，這不僅僅讓很多患者用得起藥，以前無法治療的患者有了治療的機(jī)會；還能讓患者更早更好地進(jìn)行治療。

“很多病是越早治療越好，患者如果能在身體功能沒有喪失之前治療，那就能維持這種正常，生存質(zhì)量大大提高?！眳躯愇慕忉專幤穬r格降下來后，醫(yī)療部門也可以開始推廣罕見病更早、更廣泛的篩查，讓患者在癥狀出現(xiàn)之前、或者剛出現(xiàn)癥狀就開始干預(yù)，控制肌萎縮的程度。

數(shù)說

●本次調(diào)整，共計74種藥品新增進(jìn)入目錄，11種藥品被調(diào)出目錄。

●從談判情況看，7個直接新增藥品，67種目錄外獨(dú)家藥品談判成功，平均降價61.71%。

●最新版國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。中藥飲片仍為892種。

●新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨床組別，患者受益面廣泛。

現(xiàn)場

醫(yī)保藥品“靈魂砍價”再現(xiàn)

諾西那生鈉注射液成功通過醫(yī)保談判，成為首個被納入國家醫(yī)保目錄的高值罕見病藥物。據(jù)了解，這場談判，雙方進(jìn)行了一個半小時，根據(jù)央視新聞發(fā)布的談判現(xiàn)場視頻來看，5毫升12微克每支的報價從53680元經(jīng)過兩輪九次報價降到了33000元，前后降幅接近40%。國家醫(yī)保局談判代表張勁妮感慨：“真的很艱難，我覺得我眼淚都快掉下來了……”

阿爾茨海默病新藥“九期一”是備受關(guān)注的又一談判藥物。根據(jù)該藥廠商披露的信息，“九期一”價格由原每盒895元降至296元，降幅超60%。進(jìn)入醫(yī)保目錄后，按每月4盒計算，患者用藥費(fèi)用將由原每月自費(fèi)3580元，降至1184元，按全國門診平均50%醫(yī)保報銷比例計算，患者每月自付不到600元。

延伸

【丙肝用藥】 取消適應(yīng)癥限制

除了新增多種藥品，《目錄》還對一些藥品的使用限制進(jìn)行了優(yōu)化。

其中，2019年納入國家醫(yī)保目錄的“明星藥”丙通沙（索磷布韋維帕他韋片），取消了其“1型HCV感染”的醫(yī)保適應(yīng)癥限制。同時取消適應(yīng)癥限制的還有迪派韋索磷布韋片（夏帆寧）。

這是一款用于治療丙肝的藥物，由吉利德推出，對于丙肝治愈率很高。通常情況下，經(jīng)過12周口服抗病毒藥物的治療，絕大多數(shù)的患者可以實現(xiàn)轉(zhuǎn)陰，讓丙肝實現(xiàn)“治愈”。根據(jù)目前使用的2021版醫(yī)保價格，丙通沙由原來的每盒23200元降為每盒4368元。

丙型肝炎作為一項重大的公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)，在中國有近1000萬人患有慢性丙型肝炎。湘潭市中心醫(yī)院感染內(nèi)科黃求生主任醫(yī)師介紹，這些患者中，超過50%為1型HCV感染。丙通沙正式納入國家醫(yī)保后，為這部分的患者大大降低治療費(fèi)用。

取消適應(yīng)癥限制后，剩下的50%患者，也可以享受價格的惠利。

記者看到，吉利德旗下另外一款治療丙肝的抗病毒藥物沃士韋(索磷維伏片)也被納入《目錄》?！斑@是一款丙型肝炎挽救型的藥物?！睒I(yè)內(nèi)專業(yè)人士透露，如果說丙通沙可以治療98%的丙型肝炎患者，沃士韋屬于剩下2%的患者需要的藥物?！皬倪@些藥物的優(yōu)化與增補(bǔ)來看，我們國家對于丙肝治愈的力度與決心?！痹搶I(yè)人士表示。

【HIV用藥】 創(chuàng)新藥進(jìn)醫(yī)保

在剛剛過去的“世界艾滋病日”，HIV感染者的生存質(zhì)量再次引起關(guān)注。

近年來，HIV感染者主要以性傳播為主，晚期的病人占有一定的比例，因此選擇療效好、副作用小且服用方便的藥物顯得十分重要。

HIV感染者一旦確診即需終身服藥，除了持久的病毒抑制外，對長期用藥的安全性、簡便性以及可負(fù)擔(dān)性都提出了越來越高的要求。

記者看到，繼2019年國家醫(yī)保目錄納入了捷扶康（艾考恩丙替片）后，此次艾滋病治療藥物必妥維 (比克恩丙諾片)也進(jìn)入了新版醫(yī)保目錄，將能夠幫助更多HIV感染者使用到新的治療藥物，提高該群體的生存質(zhì)量。

相關(guān)專家表示，必妥維進(jìn)入新版醫(yī)保目錄，將助推我國早日達(dá)到或超過三個90%的艾滋病防治目標(biāo)，并加快實現(xiàn)“治療即預(yù)防”、“U=U”（持續(xù)檢測不到=不具傳染力）的先進(jìn)理念，為我國艾滋病防控帶來裨益。

作者：李琪

責(zé)編：盧智彬

來源：三湘都市報